Malattia di Crohn attiva: Mongersen produce miglioramento endoscopico e risposta clinica
I risultati ad interim di uno studio di fase 1b hanno mostrato che il trattamento per 12 settimane con Mongersen ha prodotto miglioramento endoscopico, risposta clinica e remissione nei pazienti con malattia di Crohn in fase attiva.
Mongersen è un oligonucleotide antisenso, attivo per via orale, che ha come bersaglio l’RNA messaggero ( mRNA ) per la proteina Smad7.
In un precedente studio di fase 2, Mongersen ha indotto una remissione clinica in circa il 60% dei pazienti con malattia di Crohn attiva.
Mongersen agisce localmente, e si ritiene riduca i livelli di Smad7, che è alla base dell’infiammazione.
CD-001 è uno studio di fase 1b esplorativo, in corso, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, che sta valutando gli effetti di tre regimi orali di Mongersen sugli esiti endoscopici e clinici in pazienti con malattia di Crohn attiva.
I pazienti arruolati in questo studio presentavano caratteristiche diverse rispetto a studi precedenti con Mongersen.
Sono stati anche inclusi pazienti con danno alla mucosa endoscopicamente confermato, quelli che avevano subito precedenti interventi chirurgici, pazienti esposti o non-esposti a farmaci biologici, e pazienti con ileite, ileocolite o colite.
I 63 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 160 mg di Mongersen una volta al giorno per 12 settimane, 160 mg di Mongersen una volta al giorno per 8 settimane, seguite da 4 settimane di placebo, oppure 160 mg di Mongersen una volta al giorno per 4 settimane, seguite da 8 settimane di placebo.
Dopo la fase di trattamento, i pazienti sono entrati in una fase di osservazione, senza trattamento, della durata di 52 settimane, e per i pazienti eleggibili una ulteriore fase di 24 settimane di estensione del trattamento.
Alla 12.a settimana, una percentuale di pazienti in tutti i gruppi di trattamento ha presentato almeno il 25% di miglioramento endoscopico dal basale ( endopoint primario ).
Questi pazienti hanno anche raggiunto la risposta clinica e la remissione.
Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza e tollerabilità rispetto a quanto riscontrato in studi precedenti.
In conclusione, il trattamento per 12 settimane con Mongersen ha prodotto miglioramento endoscopico, risposta clinica e remissione nei pazienti con malattia di Crohn attiva. ( Xagena2016 )
Fonte: Celgene, 2016
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